--行業(yè)要聞--
(資料圖)
4月28日，中國生物制藥發(fā)布《2022年環(huán)境、社會及治理報告》。報告指出，中國生物將罕見病藥物研發(fā)作為醫(yī)藥可及性拓展的重點方向之一，已上市3個罕見病藥物，共有5個在審在研的罕見病藥物項目，包括已經(jīng)上市的漸凍癥藥物依達(dá)拉奉氯化鈉、正在研發(fā)的針對血友病的注射用重組人凝血因子VIII和注射用重組人凝血因子VIIa以及針對特發(fā)性肺纖維化的乙磺酸尼達(dá)尼布軟膠囊。
4月25日，上海市罕見病防治基金會召開第二屆理事會第八次全體理事會議。據(jù)了解，基金會自2014年9月成立，是我國首家也是目前唯一一家罕見病領(lǐng)域的地方性專業(yè)基金會。會議審議通過了李定國教授辭任基金會理事長，由副理事長黃國英接任理事長，并特聘李定國教授為上海市罕見病防治基金會名譽理事長。
上海市罕見病防治基金會名譽理事長李定國。上海市罕見病防治基金會 圖
--前沿進展--
4月26日，諾華宣布，iptacopan單藥治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者的3期臨床試驗研究達(dá)到主要終點。結(jié)果顯示，約92.2%的患者在接受iptacopan治療24周后，在不需要輸血的情況下血紅蛋白水平提高2g/dL以上。基于作用機制和臨床療效的顯著優(yōu)勢，諾華計劃在今年上半年遞交iptacopan的新藥申請（NDA）。
4月24日，偉德杰生物發(fā)布其重組人源化白介素-6受體單克隆抗體注射液VDJ-001治療特發(fā)性多中心型Castleman病（iMCD）的2a期前瞻性研究結(jié)果。初步結(jié)果分析顯示，VDJ-001短期（8周）給藥的總緩解率為55.6%，腫瘤緩解的中位時間為56天。基于此，偉德杰生物計劃今年四季度啟動該產(chǎn)品治療iMCD的關(guān)鍵性2b期臨床研究。
4月24日，信念醫(yī)藥宣布由其全資子公司信致醫(yī)藥自主研發(fā)的血友病療法BBM-H901注射液的注冊臨床研究三期試驗順利完成全部受試者給藥。截至目前，該研究劑量探索和劑量遞增階段研究已在中國完成。數(shù)據(jù)顯示，100%的受試者停用凝血因子Ⅸ產(chǎn)品治療后，年化出血率（ABR）顯示為0，體內(nèi)凝血因子水平顯著提高并長期穩(wěn)定表達(dá)，安全性良好，沒有報告任何嚴(yán)重不良事件。
4月24日，阿斯利康和Ionis Pharmaceuticals公司聯(lián)合宣布在研反義寡核苷酸（ASO）療法eplontersen在治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）介導(dǎo)的淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病（ATTRv-PN）患者的3期臨床研究結(jié)果。與外部安慰劑組相比，在接受eplontersen治療66周時，患者在血清TTR濃度、神經(jīng)病損傷和生活質(zhì)量這三個共同主要終點上表現(xiàn)出持續(xù)且穩(wěn)定的效益。
--醫(yī)藥速遞--
4月25日，渤健和lonis聯(lián)合宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已同意加速批準(zhǔn)反義寡核苷酸療法tofersen上市，用于治療超氧化物歧化酶1 (SOD1)突變所致的肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）患者。臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，早期使用tofersen不僅能持續(xù)減少神經(jīng)絲輕鏈蛋白（NfL）數(shù)目，還能減緩許多療效終點的下降。據(jù)悉，這是FDA批準(zhǔn)治療遺傳性ALS的首款療法，也是首款基于生物標(biāo)志物加速批準(zhǔn)的ALS療法。
4月25日，君實生物宣布，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理該公司研發(fā)的重組人源化抗PCSK9單克隆抗體注射液JS002兩項適應(yīng)癥的上市申請，用于治療原發(fā)性高膽固醇血癥（包括雜合子型家族性和非家族性）和混合型血脂異常以及用于成人或12歲以上青少年的純合子型家族性高膽固醇血癥。據(jù)悉，JS002在臨床研究中表現(xiàn)出顯著的降脂療效，并且安全性良好，已得到海內(nèi)外血脂管理指南的推薦。
4月25日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，Santhera Pharmaceuticals和曙方醫(yī)藥聯(lián)合申報了vamorolone口服混懸液的臨床試驗申請。公開資料顯示，這是曙方醫(yī)藥以1.24億美元引進的一款罕見病新藥，已在美國遞交用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）的新藥上市申請（NDA）。
--友圈動態(tài)--
4月23日，第三屆“金蝸牛獎”開始啟動申報。據(jù)了解，該獎項為中國罕見病領(lǐng)域的第一個獎項，由蔻德罕見病中心主辦，以“表彰中國罕見病領(lǐng)域杰出貢獻者”為宗旨。根據(jù)公告，本屆“金蝸牛獎”共設(shè)置罕見病醫(yī)學(xué)貢獻獎、罕見病產(chǎn)業(yè)推動獎、罕見病行業(yè)貢獻獎、罕見病社群貢獻獎以及年度致敬人物五大獎項，申報截止時間至2023年6月30日。
4月22日，中國首屆Castleman病高峰論壇在長沙舉辦。Castleman病病友社群“卡斯特曼之家”主理人林琳表示，卡斯特曼之家成立兩年，社群已經(jīng)累計覆蓋逾2200多名患者及家屬，致力于普及公眾對Castleman病的認(rèn)知。據(jù)悉，在7月23日“國際Castleman病日”，卡斯特曼之家“曼曼尋醫(yī)路”Castleman病患者全年關(guān)愛項目還將啟動患者調(diào)研活動，探尋如何提高患者生存質(zhì)量，挖掘患者未被滿足的需求。
中國卡斯特曼之家主理人林琳。卡斯特曼之家 圖
責(zé)編：谷雨微
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